Die Europäische Union definiert eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU von dieser Erkrankung betroffen sind. Weltweit gibt es bis zu 8.000 „seltene Erkrankungen“. In Österreich leiden etwa 400.000 Menschen an einer seltenen Erkrankung, EU-weit sind es schätzungsweise 30 Millionen Menschen. In den meisten Fällen sind seltene Erkrankungen durch ein sehr komplexes Krankheitsbild gekennzeichnet. Etwa 80 % der seltenen Erkrankungen sind genetisch bedingt oder gehen teilweise auf eine genetische Ursache zurück. Viele dieser Erkrankungen treten bereits im Kindesalter auf. Oft ist der Verlauf dieser Krankheiten chronisch und birgt einen langen Leidensweg für die Patienten.

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Wirkstoffe

Cysteamin

Handelsbezeichnung: Procysbi®

Für Interessenten aus Österreich: Nähere Informationen entnehmen Sie bitte der veröffentlichten Gebrauchsinformation (EMA - European Medicines agency ) oder fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker.

Velmanase Alfa

Handelsbezeichnung: Lamzede®

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Deferipron

Handelsbezeichnung: Ferriprox®

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Idebenon

Handelsbezeichnung: Raxone®

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Pegunigalsidase Alpha

Handelsbezeichnung: Elfabrio®

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Lomitapid

Handelsbezeichnung: Lojuxta®

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Trockenextrakt aus Birkenrinde

Handelsbezeichnung: Filsuvez®

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Metreleptin

Handelsbezeichnung: Myalepta®

Für Interessenten aus Österreich: Nähere Informationen entnehmen Sie bitte der veröffentlichten Gebrauchsinformation (EMA - European Medicines agency ) oder fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker.